【综合报道】IONIS-HTTRx是一种反义药物，它通过使基因“静默”从而抑制亨廷顿蛋白生成。该技术已经使一种治疗脊髓性肌萎缩症的药物于2016年得到批准。据《澳大利亚人报》12月12日报道，科学家们在实验中通过向脊椎注射一种来自伊奥尼斯制药公司(Ionis Pharmaceuticals)的药物，首次修复了亨廷顿氏舞蹈症(HD)的一种蛋白质缺陷。该药物被称为伊奥尼斯亨延顿(IONIS-HTT)。
亨廷顿氏舞蹈症是一种逐渐恶化的神经变性疾病，它会影响精神能力和身体控制能力，患者的年龄通常在30至50岁，随后病情会持续恶化10到25年。在目前的医疗条件下，尚没有有效的治疗手段可改善病情，现有的药物只关注治疗该疾病的症状。但早期临床试验的成功有望给亨廷顿氏舞蹈症带来新希望。
伦敦大学学院临床神经学教授、首席研究员萨拉•大不里士(Sarah Tabrizi)表示，伊奥尼斯亨延顿能够通过降低一种毒性蛋白质水平来解决亨廷顿病的根本病因，这一点是具有“突破性的”。伊奥尼斯制药公司的高级研究副总裁弗兰克•班尼特(Frank Bennett)称，研究中观察到的蛋白质减少量“大大超出了我们的预期”，而且这种药物的耐受性也很好。
然而，专家们告诫称，现在下结论还为时尚早，新药改善患者临床结果的能力尚待证明。
萨拉•大不里士11日在一份声明中说，“现在的关键是要迅速进行规模更大的试验，以测试IONIS-HTTRx是否有助于减缓疾病恶化。”剑桥大学的罗杰•巴克(Roger Barker)也参与了这项研究，他同样表示，“现在的问题是我们还不知道该药物是否足以对患者及其临床过程产生影响，因此我们将不得不等待进行规模更大的试验。”(实习编译：杨雯昕 审稿：田瑞哲)
