2021年全年,共计47个儿童专用药和增加儿童应用的药品获得上市批准,14个纳入优先审评审批序列,获批数量远高于往年。今年前4月,国家药监局药审中心完成30件儿童用药技术审评任务,共计21个品种,包含8个优先审评审批品种。儿童用药技术审评任务完成量与2021年同期相比增长90.91%。国家药监局积极鼓励推动临床急需的原研儿科用药加快进口:围绕提高我国患儿获得国内无有效治疗手段的原研进口药的使用机会,缩小境内外儿科用药的可及性差距,鼓励外资企业积极申报并采用集中、快速、有序处理方式。
近年来,我国已先后加快审批治疗5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等16个儿童用药获批上市。